Новое лекарство от рака признано эффективным и запускается в немедленное производство

Наука в очередной раз показывает свою эффективность. Компания Merck разработала лекарство от рака. Результаты, опубликованные в четверг в журнале Science, настолько поразительны, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США уже одобрила новый «Пембролизумаб», фирменное наименование которого Keytruda.

Препарат был одобрен к применению без дополнительных клинических исследований и это поразительно, такие случаи большая редкость в истории борьбы с различными заболеваниями.

Препарат, сделанный Merck, уже находится на рынке и доступен избранным пациентам с разными видами опухолей. Лечение дорогое, оно обойдётся в 156 000 долларов в год.

Тест на эффективность препарата для конкретного человека доступен уже и стоит такая процедура от 300 до 600 долларов США.

Только у 4% есть шанс, что препарат будет эффективным. Но даже этот показатель – уже прорыв. По оценкам исследователей, даже такой малый процент способен сохранить жизнь 60 000 человек в год в США.

Новое исследование было основано на следующей идее: иммунная система может распознавать раковые клетки, как чужие и уничтожать их. Но опухоли отклоняют атаку, защищая белки на их поверхности, делая их невидимыми для иммунной системы.

Пембролизумаб — это новый тип иммунотерапевтического препарата, известный как блокатор PD-1, который «размахивает» раковыми клетками, чтобы иммунная система могла находить и уничтожать их.

Препарат является счастливым результатом неудавшегося испытания. Почти идентичный препарат, ниволумаб, был отдан 33 пациентам с раком толстой кишки, и только у одного пациента были сдвиги в лечебном процессе — его рак вообще исчез.

Что было особенного в этом пациенте?

Доктор Диас, генетик в Джонс Хопкинс и ведущий автор нового исследования, нашёл ответ: генетическая мутация, которая предотвратила восстановление опухоли ДНК.

В результате лечения этого пациента в его раковых клетках содержалось множество мутированных генов, которые на поверхностях клеток вызывали тысячи странно выглядящих белков. Когда механизм маскирования опухоли был короткозамкнутым препаратом, иммунная система человека не имела никаких проблем с нацеливанием на чужеродные белки раковых клеток.

Это привело к идее нового исследования доктора Диаса. Он и его коллеги искали пациентов, у которых опухоли имели один и тот же генетический дефект, который может возникать в любом из четырёх генов. Они дали этим пациентам блокатор PD-1 и их догадки подтвердились.

Эффект препарата был настолько быстрым, что исследователи не знают, как долго следует ожидать результатов, или сколько в целом времени будет происходить выздоровление. Такой результат, по словам доктора, «безумен».

Испытание препарата проводилось два года, некоторые пациенты вылечились буквально за несколько месяцев, остальное время препарат принимался для профилактики.

Единственная загадка, на которую учёным предстоит найти ответ, заключается в том, как сделать препарат эффективным для всех пациентов.